Geeniterapia - paikattu genomi

Christiane Fux opiskeli journalismia ja psykologiaa Hampurissa. Kokenut lääketieteellinen toimittaja on kirjoittanut aikakauslehtiä, uutisia ja tosiasiallisia tekstejä kaikista kuviteltavissa olevista terveysalan aiheista vuodesta 2001 lähtien. Christiane Fux työskenteleeissa työskentelyn lisäksi myös proosassa. Hänen ensimmäinen romaani julkaistiin vuonna 2012, ja hän kirjoittaa, suunnittelee ja julkaisee myös omia rikosnäytöksiään.

Lisää viestejä käyttäjältä Christiane Fux Lääketieteelliset toimittajat tarkistavat kaiken -sisällön.

Teoriassa geneettisen materiaalin virheet voidaan korjata kohdennetusti jo tänään. Mutta geeniterapia on vielä lapsenkengissään - riskit ovat suuret.

Synnynnäiset tai hankitut geneettiset toimintahäiriöt ovat monien sairauksien syy - perinnöllisistä sairauksista syöpään. Geeniterapialla pyritään yleensä kompensoimaan tai korjaamaan geneettisen rakenteen virheet.

Korvaushoito - Kiinteä koodi

Geeniterapian ylin kurinalaisuus on todennäköisesti korvaushoito. Tarkoitus on vaihtaa kehossa olevat sairaat geenit terveisiin. Parhaassa tapauksessa tällaista hoitoa on käytettävä vain kerran.

Korvaushoitoa varten lääketieteen ammattilaisten on kanavoitava terapeuttisia geenejä potilaan kehon soluihin. Viruksia, jotka ovat täydentäneet tällaisen prosessin omaan lisääntymiseensa, käytetään yleensä kuljetusajoneuvoina. Ensinnäkin virus puhdistetaan niin, ettei se sairasta potilasta. Tämä poistaa kaikki viruksen geenit, jotka voivat olla haitallisia ihmisille. Mutta se ei vielä toimi täydellisesti: tutkimukset ovat toistuvasti osoittaneet taudin erittäin kriittisiä kulkuja. Siksi tutkijat työskentelevät menetelmien parissa, joissa virukset korvataan yhteensopivilla keinotekoisilla kuljettajilla (vektoreilla).

Kuljettajat voidaan pistää vereen tai kudokseen (in vivo) tai lääkärit ottavat potilaalta soluja, jotka sitten "infektoidaan" terveillä geeneillä laboratoriossa ja istutetaan sitten uudelleen (ex vivo). Joskus, kuten kystisen fibroosin tapauksessa, menestys on saavutettu myös hengityssuihkulla. Vaikutus kesti kuitenkin vain noin 30 päivää.

Kystinen fibroosi on monogeeninen sairaus, jossa vain yksi geeni on viallinen. Tutkijat asettavat tällä hetkellä erityistä toivoa parantumisestaan. Toistaiseksi menetelmä on kuitenkin useimpien geenien omaavien ihmisten tulevaisuuden unelma. Geeniterapia on vielä alkuvaiheessa ja siihen liittyy suuria riskejä.

Siksi Saksassa hengenvaarallisia potilaita, useimmiten lapsia, joille ei ole muita parannuskeinoja, suositellaan hoidettavaksi geeniterapialla. Tunnetuimpia esimerkkejä tästä sovelluksesta ovat monogeeniset immuunitaudit, joissa vain yksi geeni on viallinen, erityisesti immuunijärjestelmän sairaudet.

Näiden avulla luuytimen luovutus on usein ainoa mahdollisuus parantua. Sopivan luovuttajan löytäminen kestää kuitenkin usein liian kauan, ja jos sitä ei hoideta, potilaat kuolevat hyvin nuorena. Osana geeniterapiaa luuytimen solut varustetaan sopivalla geenillä ja tuodaan takaisin potilaan kehoon. Tämä on jo onnistunut yksittäistapauksissa.

Lisähoito - voimaharjoittelu geeneille

Lisäterapiassa on kyse tiettyjen geenitoimintojen vahvistamisesta. Esimerkki tästä on yritys salakuljettaa geenejä immuunisoluihin, jotka vahvistavat puolustusta syöpää vastaan. Tätä geeniterapian muotoa on toistaiseksi käytetty vain hyvin harvoin, koska sen riskejä ei ole tutkittu riittävästi.

Suppression Therapy - Leikkaa Troublemakers

Suppressiohoidon tavoite on täsmälleen päinvastainen: tavoitteena on tukahduttaa erityisesti epäterveellinen geeniaktiivisuus. Yksi mahdollinen käyttöalue olisi HIV-tartunnan saaneiden hoito, joka käyttää geeniterapiaa estämään nelosien leviäminen veressä.