Tarrojen ulkopuolinen käyttö

Martina Feichter opiskeli biologiaa vapaaehtoisen apteekin palveluksessa Innsbruckissa ja uppoutui myös lääkekasvien maailmaan. Sieltä se ei ollut kaukana muista lääketieteellisistä aiheista, jotka edelleen kiehtovat häntä tähän päivään asti. Hän opiskeli toimittajaksi Axel Springer Academyssa Hampurissa ja on työskennellytissa vuodesta 2007 alkaen - ensin toimittajana ja vuodesta 2012 freelance -kirjailijana.

Lisätietoja -asiantuntijoista Lääketieteelliset toimittajat tarkistavat kaiken -sisällön.

Muussa kuin huumeiden käytössä huumeita käytetään virallisen hyväksynnän ulkopuolella. Jos esimerkiksi lääkäri määrää lapselle antibiootin, joka on hyväksytty vain aikuisille, tämä tehdään "off label". Täältä voit selvittää, mitkä syyt voivat olla off-label-käyttöön ja mitä riskejä siihen liittyy!

Mitä "off-label-käyttö" tarkoittaa?

Englanninkielinen termi "off-label use" tarkoittaa "epäasianmukaista käyttöä" tai "ei-hyväksyttyä käyttöä". Tämä tarkoittaa lääkkeen käyttöä sairauksia tai sairauksia vastaan ​​tai tietyissä potilasryhmissä, joiden hoitoon kyseisellä lääkkeellä ei todellakaan ole viranomaisten hyväksyntää.

Pääsymaksu on tiukasti säännelty

Tällainen hyväksyntä eli hyväksyntä vaaditaan jokaiselle lääkkeelle: Jos lääkeyhtiö on kehittänyt uuden lääkkeen, sen on vielä oltava viranomaisten hyväksymä eli tarkistettava ja hyväksyttävä. Useimpien lääkkeiden toimivaltainen lisensointiviranomainen Saksassa on Federal Institute for Drugs and Medical Devices (BfArM). Joillekin lääkkeille (kuten rokotteille) Paul Ehrlich Institute (PEI) on kuitenkin annettava hyväksyntä.

Tällainen hyväksyntä on aina voimassa vain tietyllä sovellusalueella - tietyn sairauden tai oireen ja tietyn ihmisryhmän (esim. Akuutti migreeni auran kanssa tai ilman aikuisia) osalta. Lääkkeen käyttötapa (esim. Tabletti tai ruisku ihon alle), annostus ja käytön kesto on myös määritelty hyväksynnässä.

Valmistaja voi hakea useita hyväksyntöjä lääkkeelleen alusta alkaen, eli useille käyttöalueille. Tai hän voi hakea voimassa olevan hyväksynnän pidennystä esimerkiksi siten, että aikuisille tarkoitettu influenssalääke hyväksytään myös lapsille tulevaisuudessa.

Lääkeyrityksen on toimitettava jokaiselle haetulle sovellusalueelle tutkimustulokset sääntelyviranomaisille, jotka osoittavat lääkkeen tehokkaan ja turvallisen käytön tällä sovellusalueella ja tässä muodossa.

Käyttötarkoituksen ulkopuolinen käyttö tietyissä olosuhteissa

Käytännössä jotkut lääkkeet kuitenkin osoittautuvat hyödyllisiksi myös sairauksien, sairauksien tai muiden kuin sallittujen ihmisryhmien hoidossa. Valmistaja voi myös hakea hyväksyntää näille käyttöalueille. Koska tämä on kuitenkin erittäin kallista ja aikaa vievää, lääkeyhtiöt pärjäävät usein ilman sitä.

Joten tapahtuu, että lääkärit käyttävät monia lääkkeitä hyväksynnän ulkopuolella ("off label") tietyissä olosuhteissa. Lääkärit käyttävät tätä off-label-käyttöä esimerkiksi silloin, kun sairautta ei voida hoitaa riittävästi heille hyväksytyillä lääkkeillä, mutta lääke, jota ei ole hyväksytty, on osoittanut tehokkuutensa tässä.

Etiketin ulkopuolinen käyttö: oikeudellinen tilanne

Jokainen lääkäri voi periaatteessa määrätä lääkkeitä vastaavan hyväksynnän ulkopuolella. Hänen pitäisi jopa tehdä tämä, jos kyseinen valmiste on ammatilliselta kannalta paras hoitovaihtoehto tietylle potilaalle. Turvallisuuden vuoksi lääketieteelliset yhteisöt suosittelevat kuitenkin lääkkeen ulkopuolista käyttöä lääketieteen ammattilaisille vain, jos tieteelliset tutkimukset ovat osoittaneet, että lääke on tehokas myös ei-hyväksytyssä käyttöalueessa.

Jos lääkäri haluaa määrätä lääkkeen "off label", hänen on ilmoitettava potilaalle huolellisesti: Hänen on huomautettava, että kyseistä lääkettä ei ole hyväksytty aiottuun käyttöön. Lääkärin on myös kerrottava potilaalle mahdollisista vaihtoehdoista, suunnitellun hoidon kulusta sekä mahdollisista seurauksista ja riskeistä.

Vastuu sivuvaikutuksista

Jos lääkärit määräävät lääkkeen aiotulla tavalla (eli suositellulla annoksella) sen hyväksynnän puitteissa ja potilas kokee sitten vakavia sivuvaikutuksia, valmistaja on vastuussa tästä.

Tilanne on erilainen off-label-käytön kanssa: Jos lääkäri määrää lääkkeen hyväksynnän ulkopuolella, hänet voidaan pitää vastuussa vakavista sivuvaikutuksista. Yleensä lääkeyhtiö ei ole tässä vastuussa.

On kuitenkin poikkeuksia: esimerkiksi jotkut valproiinihappoa sisältävien lääkkeiden valmistajat ovat tunnustaneet valmisteensa off -label -käytön migreenin ehkäisyyn - ja siten myös ottaneet vastuun tällaisesta käytöstä.

Käyttötarkoituksen ulkopuolinen käyttö: riskit

Lääkkeen tehokkuutta hyväksyttyjen käyttöalueiden ulkopuolella ei useimmiten ole tieteellisesti tutkittu ja todistettu yksityiskohtaisesti. Usein puuttuu myös luotettavia tieteellisiä tietoja mahdollisista sivuvaikutuksista ja riskeistä, etenkin lääkkeen ulkopuolisesta käytöstä (yleiset tiedot lääkkeen haittavaikutuksista ovat kuitenkin yleensä seurausta ensimmäisten hyväksyntöjen tutkimuksista).

Oikeaa annostusta ei myöskään ole aina helppo arvioida, jos sitä ei käytetä, esimerkiksi silloin, kun lapsia hoidetaan aikuisten lääkkeillä. Koska lääkkeen annos ja vaikutus eivät välttämättä ole verrannollisia kehon mittoihin (pituus, paino, kehon pinta). Yksinkertaistaminen 70 kg painavan aikuisen annoksen puolittamiseen 35 kg painavan lapsen hoidossa voi olla väärin - pienempi annos ei ehkä ole tarpeeksi tehokas tai silti liian suuri lapselle.

Mitä tulee lääkkeen ulkopuoliseen käyttöön, lääkärit yleensä suuntautuvat tutkimuksiin, joissa tutkitaan lääkkeen käyttöä ei-hyväksytyllä alueella. Tämä tutkimus on usein hyvälaatuista ja sisältää tietoja, kuten annoksen ja käytön keston. Tällaisissa tapauksissa merkintöjen ulkopuolisesta käytöstä tulee vähemmän huolta. Ne eivät kuitenkaan riitä saamaan lääkkeen virallista hyväksyntää käyttöalueelle.

Tarrojen ulkopuolinen käyttö: esimerkkejä

On olemassa useita aktiivisia ainesosia, joita lääkärit käyttävät off-label. Alla on muutamia esimerkkejä.

Aikuisten lääkkeet lapsille

Joidenkin markkinoilla olevien lääkkeiden tehoa ja turvallisuutta on testattu vain aikuisilla ja ne on hyväksytty käytettäväksi vain aikuisilla. Hyväksynnän edellyttämät aikuisia koskevat tutkimukset ovat lääkeyrityksille vähemmän aikaa vieviä kuin vastaavat tutkimukset lapsista.

Tämä tarkoittaa sitä, että lääkäreitä saatetaan joutua käyttämään "aikuisten lääkkeitä" hoidettaessa lapsia, koska lapsille ei ole olemassa vastaavia hyväksyttyjä valmisteita.

Vuodesta 2007 voimassa ollut EU: n asetus tarjoaa lääkkeiden valmistajille muun muassa erityisiä kannustimia tuoda markkinoille lapsille tarkoitettuja lääkkeitä - eli valmisteita, joiden tehokas ja turvallinen käyttö lapsilla on testattu ja hyväksytty asianmukaisesti.

Samalla asetuksella varmistetaan, että lääkkeet tutkitaan korkealaatuisesti ja että ne hyväksytään asianmukaisesti.

Epilepsialääke migreeniin

Valproiinihapolla on antispasmodinen vaikutus ja se on hyväksytty epilepsian ja kaksisuuntaisten mielialahäiriöiden hoitoon. Tutkimusten mukaan se voi myös estää migreenin eli vähentää tehokkaasti migreenikohtausten määrää aikuispotilailla.

Siksi tietyissä olosuhteissa aktiivista ainesosaa käytetään off-label-käyttöön migreenin ennaltaehkäisyyn aikuisilla. Yksi edellytyksistä on, että hyväksytyt migreeniprofylaksilääkkeet eivät ole tehonneet tai niitä ei saa käyttää potilaalle.

Lapsilla ja nuorilla valproiinihappo ei voi estää migreeniä paremmin kuin nukke (lääke). Siksi vaikuttava aine ei sovellu migreenin ennaltaehkäisyyn tässä potilasryhmässä.

Syöpälääkkeet "off label"

Kestää paljon aikaa, ennen kuin lääkkeen monimutkainen hyväksymisprosessi on saatu päätökseen - aikaa, joka ei usein ole käytettävissä syöpäpotilaiden hoidossa. Siksi syövän hoitoon liittyvä off-label-käyttö ei ole harvinaista:

Monissa tapauksissa hyväksyntäviranomainen on jo tarkistanut lääkkeen tehokkuutta ja turvallisuutta koskevat tutkimukset ja tämän testin positiiviset tulokset on jo julkaistu, mutta hyväksymisprosessi ei ole vielä täysin valmis. Siihen asti lääkettä käytetään usein vakiona syövän hoidossa ja sitä suositellaan jopa lääketieteellisissä ohjeissa.

Toinen mahdollisuus: esimerkiksi keuhkosyövän hoitoon hyväksytty lääke on osoittautunut tehokkaaksi myös mahasyöpään. Valmistaja voi sitten hakea hyväksynnän laajentamista, mikä puolestaan ​​vie aikaa. Sillä välin (eli tilapäisesti) lääkärit voivat sitten käyttää keuhkosyöpälääkettä pahanlaatuisia mahalaukun kasvaimia vastaan.

Joskus valmistajat säästävät aikaa vievää ja kallista hyväksyntää. Silloin voi olla, että off-label-käyttö on käytännössä pysyvää.

"Off-label" -lääkkeet: maksaa sairausvakuutusyhtiö?

Potilaat joutuvat yleensä maksamaan "off-label" -hoidosta omasta taskustaan. Lakisääteiset sairausvakuutusyhtiöt kattavat kulut vain tietyin edellytyksin.

Edellytyksenä sille on, että asiantuntijat arvioivat off-label-käytön positiivisesti. Tätä varten he tarkistavat tieteelliset tiedot lääkkeen tehokkuudesta hyväksymättömällä käyttöalueella. He ottavat myös huomioon, onko tauti vakava, millaisia ​​muut hoitovaihtoehdot ovat ja millaisia ​​ovat "off-label" -hoidon menestymismahdollisuudet.

Lisäksi kyseisellä lääkkeellä on oltava jonkinlainen hyväksyntä Saksassa, jos sairausvakuutusyhtiö maksaa "off-label" -hakemuksen.

Toinen edellytys kustannusten kattamiselle on, että kyseisen lääkkeen valmistaja suostuu off-label-käyttöön-eli tunnustaa lääkkeensä käytön hyväksymättömällä käyttöalueella ja ottaa siten vastuun siitä. Sitten lakisääteiset sairausvakuutusyhtiöt voivat päättää kustannusten kattamisesta.

Tämä on mahdollista esimerkiksi edellä mainituilla valproiinihappoa sisältävillä lääkkeillä, joille valmistajat ovat hyväksyneet off-label-käytön migreenin ehkäisyyn.

Tunnisteet:  silmät laboratorioarvot loiset